北京协和医院徐凯峰教授团队发表文章:西罗莫司降低淋巴管肌瘤病(LAM)患者气胸的复发风险
来源: 协和呼吸 2022-12-02

2022年7月,北京协和医院呼吸与危重症医学科徐凯峰教授团队在杂志《Orphanet Journal of Rare Diseases》上发表文章「Sirolimus reduces the risk of pneumothorax recurrence in patients with lymphangioleiomyomatosis: a historical prospective self-controlled study」。



西罗莫司降低淋巴管肌瘤病(LAM)患者气胸的复发风险



作者:程重生,徐文帅,王亚妮,张腾越,杨露凝,周王继,胡丹婧,杨燕丽,田欣伦,徐凯峰*



背景和目的:LAM患者发生自发性气胸和气胸复发的风险均较高。本研究探讨LAM患者气胸的危险因素以及西罗莫司治疗能否降低LAM患者的气胸复发风险。



患者和方法:该研究纳入2017年5月10日至2020年8月31日在北京协和医院LAM-CHINA (NCT 03193892)研究注册登记且符合LAM确诊标准的患者,排除有医源性气胸病史的患者。符合条件患者随访至2021年8月26日。通过查阅病历和电话询问收集LAM患者从起病至末次随访期间的气胸相关资料。采用多因素logistic回归分析LAM患者发生气胸的相关因素,Kaplan-Meier法分析西罗莫司是否能降低LAM患者气胸复发的风险。


结果


1、患者特征


在符合入排标准的399例LAM患者中,141例(35.3%)在注册登记时曾有气胸病史(Table1)。这部分患者的中位气胸次数为2次,其中63.1%的气胸患者经历过至少1次的气胸复发,48.9%的气胸患者曾有过双侧气胸。



2、LAM患者气胸的发病率与累积风险


399例LAM患者的平均观察时间为8.7年,累计3468人年。期间共发生455次气胸事件,计算LAM患者的气胸年发病率为0.13/人年。


98例(24.6%)LAM患者以气胸起病(Fig 1A)。在非气胸起病的患者中,发生首次气胸的中位时间为5.3年,且自起病始, 5年、10年、20年发生气胸的风险分别为12.5%,22.5%和42.7%(Fig 1B)。



3、与LAM患者气胸相关的因素


肺部囊性变CT分级III级和起病年龄≤35岁与LAM患者发生气胸的风险增加相关。绝经状态的气胸风险降低(Table 2)。



4、西罗莫司对LAM气胸复发的作用


截止末次随访,152例患者发生过气胸,其中4人因在气胸前已服用西罗莫司被排除分析,148例初始未用西罗莫司治疗的气胸患者作为对照组(未治疗阶段)进入历史前瞻性自身对照分析,一旦观察过程中患者开始启动西罗莫司治疗,将被转移到西罗莫司组(治疗阶段)继续观察(Fig2A)。最终127例患者进入西罗莫司组。


相较于对照组,西罗莫司组的5年气胸复发风险降低80%(气胸复发风险比0.2;95%CI 0.14-0.30,P<0.001,log-rank检验,Fig 2B)。即便在去除接受过胸膜固定术的患者后,西罗莫司组的5年气胸复发风险仍显著降低(气胸复发风险比0.12;95%CI 0.07-0.18,P<0.001,log-rank检验,Fig 2C)。




结论:西罗莫司能够显著降低LAM患者的气胸复发风险。


评论


LAM患者发生气胸和复发的比例很高,这给患者群体带来了很大的困扰和负担。目前指南推荐LAM患者在首次气胸时应接受胸膜固定术治疗来降低气胸的复发风险,但胸膜固定术属于相对有创操作,且可能增加将来肺移植手术时出血的风险。因此无创的药物治疗显得非常重要,我们的研究提供了西罗莫司降低LAM患者气胸复发风险的较大样本数据,为今后LAM患者气胸的治疗策略的优化进一步提供证据。


原文链接

https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-022-02418-2


作者简介


第一作者:程重生

北京协和医院呼吸与危重症医学科2020级博士研究生,师从徐凯峰教授,主要研究方向呼吸系统罕见病,同时在支气管扩张、纤维化性肺疾病和呼吸系统遗传性疾病方面有所涉及。已以第一作者发表SCI论文多篇。


通讯作者:徐凯峰教授

主任医师,教授,博士研究生导师。中国医学科学院北京协和医院呼吸与危重症医学科副主任。主要研究领域:呼吸疾病诊疗新技术和呼吸疾病分子机制与转化应用的创新研究。



文献来源:Orphanet Journal of Rare Diseases (IF = 4.303). 2022 Jul 8; 17(1):257. doi: 10.1186/s13023-022-02418-2. PMID: 35804431


本文转载自订阅号「协和呼吸」

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