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前序
基金会一进门处有一台老式的打印机，上面有一封信，就是基金会的发起者Byrnes夫妇于1995年写给Dr. McCormack的信，信中写道：「我22岁的女儿在飞往克罗拉多的飞机上发生了气胸，我们遍寻美国名医才得到了淋巴管肌瘤病（LAM）的诊断，一位辛辛那提的呼吸科医生甚至没有听说过这种病！我们的女儿将继续去大学深造，但是她并不知道这个病的生存期只有5年左右。作为家长面对这样的困境我们很无助。我们有很多问题却不知道该问谁，看了一些文献却不知道该和谁讨论，大家都不知道这个病的原因和治疗办法……」
4月17日下午，终于抽时间拜访了久闻大名的美国LAM基金会。
去年7月来到美国辛辛那提学习，美国LAM基金会就是一个既定的参观目标。基金会会长Susan Sherman（Sue）说，还老觉得一年时间长着呢，不着急，谁知一转眼只剩下不到三个月时间了。因此赶快和她约时间，拜访了LAM基金会的办公室。
基金会位于辛辛那提的Blue Ash，距离辛辛那提儿童医院13英里，最近的公交车站也在1.1英里之外，只能开车前往。基金会位于一个三层建筑的三楼，一层就有电子指示牌显示LAM Foundation位于300号。电梯上来，很安静。
别有洞天的基金会办公室中，恰好每一位全职工作人员都是女性
敲门后获得了LAM基金会每一位成员的欢迎，我以为是一个挺小的房间，进来发现别有洞天。里面看到了中国LAM病友会会长隆琳的书法「活着就是快乐」，说出了LAM患者的心声。这句话取自「Lives Are Merry（LAM）」，兼顾中英文语义，很是精妙。主席Susan的房间位于走廊尽头，两面窗，采光非常好，还有绿植和蝴蝶兰做装饰，很美，非常符合美女会长的形象。
有趣的是LAM几乎仅见于女性，LAM基金会里面的每一位全职工作人员都是女性。
为何说LAM基金会是「患者群体推动医学发展的典范」
从这台老式打印机发出的信件成功推动了政府对LAM研究的支持
LAM基金会可谓患者群体推动医学发展的典范。基金会一进门处有一台老式的打印机，上面有一封信，就是基金会的发起者Byrnes夫妇于1995年写给Dr. McCormack的信，信中写道：「我22岁的女儿在飞往克罗拉多的飞机上发生了气胸，我们遍寻美国名医才得到了LAM的诊断，一位辛辛那提的呼吸科医生甚至没有听说过这种病！我们的女儿将继续去大学深造，但是她并不知道这个病的生存期只有5年左右。作为家长面对这样的困境我们很无助。我们有很多问题却不知道该问谁，看了一些文献却不知道该和谁讨论，大家都不知道这个病的原因和治疗办法……」
于是，Byrnes夫妇和Dr.McCormack一起从Byrnes家的地下室开始了LAM基金会的起步工作。很多基金会的早期珍贵文件，都是来自这台老式打印机，比如写给美国国立卫生研究院和美国国会的信件成功地推动了政府对LAM研究的支持，影响深远。
成立24年，募集2700万美元基金，其中1500万美元用于LAM研究
LAM基金会成立距今已经24年，在这些年间一共募集了两千七百万美元的基金，其中一千五百万美元用于LAM的研究。目前美国已经建立了34个LAM诊治中心，除美国之外全球还有27个LAM诊治中心。但是令人遗憾的是，整个非洲还没有LAM中心，东南亚也还没有LAM的诊治中心，南美洲仅有巴西圣保罗一个中心，印度是人口大国，最近刚成立了第一个LAM中心。因此，我国在北京、上海、广州和长沙设有4个LAM诊治中心的成绩在全球也很值得骄傲了。在LAM基金会的推动和合作下，目前罕见病诊治体系网络在全球也逐渐被更广泛认识，更多的医生愿意为罕见病的诊治贡献力量。
会长串联其他组织和机构，工作人员各司其职惠及患者
目前LAM基金会有6位全职工作人员，会长Sue每年大约一半的时间用于联络各种组织和机构，比如美国胸科协会（ATS），美国国立卫生研究院（NIH）以及其他罕见病组织，协助各个组织机构之间更好地合作。
除了会长Sue以外，一位专门负责文字工作，比如每年一度的会刊，基金会资助项目的年报，患者的故事，临床试验动态，年度科研进展；基金会的相关邮件发送和处理，在Facebook社交媒体等发布信息。一位进行患者联系和服务，比如患者求助医生的信息，如何获得互助服务，如何获得氧气等资源。最近一位中国患者从网上获知信息发邮件给LAM基金会，寻求医疗帮助，邮件被转给了Dr.Nishant Gupta，由于有很多中文内容，又被转给我，我协助翻译了病历，并向他们提供了中国LAM中心的各种相关信息，从而可以直接帮助到患者。还有2位负责基金会的募捐，一位负责各种常规事务（相当于秘书）。还有2位外围的工作人员，是LAM患者，其中一位已经肺移植，她目前负责肺移植前后患者的咨询和服务。
「最重要的事情是推动医学发展……寻找更有效的治疗方法改善患者的预后，而不是直接给患者支付医疗费用」
请教Sue会长，如何和医生保持更多的合作以及如何让LAM基金会运行得更好？
她觉得，很重要的是确立基金会建立的使命（Mission）。作为病友会发展起来的LAM基金会，从创立之初，就把自己的使命设定为改变LAM患者的生存，因此最重要的事情是推动医学发展。
在这个前提下，LAM基金会的目的是通过医学研究来了解和认识疾病，寻找更有效的治疗方法，改善患者的预后，而不是直接给患者支付医疗费用。在这个使命下，LAM基金会与医生以及研究者的合作更为顺畅。
病友会的目标不同是受国情影响，国内病友会大多由患者运营、中国患者常需自费买药……
这与国内的绝大多数病友会的目标是不同的。形成的原因可能是由于国内多数病友会的运行不是由对疾病有关爱的非患病群体运行，而是由患者本身运营，对有困难的患者更感同身受，代入感更强烈，团体目标也就有不相同的地方。国内病友团体需要和国际病友团体多交流，多学习，并与医生和科学家保持密切的联系。当然美国的国情是，多数LAM患者有医疗保险来支付他们的医疗费用，这也与中国LAM患者常常需要自费买药的困境不同。
LAM基金会每年会进行几次大的募捐活动，这些活动的策划由基金会的工作人员完成——通常是由患者的亲友发起一项自己喜爱的活动，比如长跑，瑜伽，也可以是高尔夫或是美术展览，然后由基金会协助运作。去年在辛辛那提召开的LAM及罕见病大会上的假面舞会就获得了非常棒的成绩。近期将要进行一次高尔夫募捐活动，是由一位LAM患者的家人发起的。
基金会的费用支出方向公开透明、发挥志愿者的力量参与到更多工作中
作为一个独立运行良好的民间基金会，工作人员的工资都是由基金会支付的，但是还有很多工作需要更多人来完成和参与，志愿者在其中发挥了重要作用。志愿者多数是LAM患者及其家人。他们分布在美国不同州，负责按照地域给附近的患者提供医疗信息咨询、心理支持等帮助。
基金会每年都会向全国的研究者征集方案，从中选出优胜者获得基金会的资助。基金会的委员会成员除了医生，科学家之外，还有患者或者患者亲友，保证资助评审的公平性。华裔杰出女科学家Jane Yu和Yan Xu都获得过资助。
基金会的费用还被用于制作一些课件。比如可以从网上获得LAM以及罕见病的讲座，都是由相关专家讲授，患者可以了解疾病知识，医生获得专业学分（美国也有学分 ）。
此外患者如果参与药物临床试验，比如近期进行的MILED研究，是关注小剂量西罗莫司治疗轻症LAM患者的时机和安全性的研究，LAM基金会提供了患者访视的食宿和旅行费用部分。
作为基金会，费用支出的方向很重要，他们提到美国的红十字会也有过不好的记录，影响其信誉。因此LAM基金会每年审计支出情况，保证公开透明，费用使用合理，LAM基金会一直有很好的声誉，也获得了更多的捐款。
一下午的时间很快就过去了，最后回到Byrnes夫妇的故事，他们的女儿目前在加州生活，已经40多岁了，Byrnes夫妇已经退休。这真是个美好的结局！
作者介绍
田欣伦
北京协和医院呼吸内科副主任医师，硕士生导师；中华医学会呼吸分会感染学组委员，中国医师协会呼吸医师分会疾病预防工作委员会委员，中国医师协会呼吸医师分会青年工作委员会委员，中国研究型医院学会罕见病分会理事，2011年至2012年作为访问学者在美国Mayo Clinic呼吸及危重症科学习。关注肺部少见感染、呼吸系统遗传病和罕见病。在国内外呼吸界权威杂志发表了多篇临床研究文章。致力于基础医学与临床医学的转化，主持1项国家自然科学基金的研究，参与多项国家自然科学基金、CMB基金及国家973项目组的研究工作。